Bu içerikle Gen terapisinin nasıl çalıştığını, hangi hastalıklarda kullanıldığını ve bilimsel araştırmaların sunduğu kanıtları öğreneceksiniz.
Gen Terapisi Nedir?
Gen terapisi, hastalıkların genetik kökenini düzelterek tedavi etmeyi veya önlemeyi amaçlayan bir tıbbi yaklaşımdır. Geleneksel ilaçlar veya cerrahi yöntemler yerine, hastalıkların nedenini doğrudan genetik düzeyde ele almayı hedeflemektedir.
Gen Terapisinin Temel Yöntemleri
Gen Transferi (Gen Ekleme)
- Hücrelere yeni bir gen ekleyerek hastalıklarla mücadele etmeyi sağlar.
- Bozuk bir genin yerine sağlıklı bir kopyası eklenebilir.
Genom Düzenleme (CRISPR-Cas9 gibi teknikler)
- DNA’nın doğrudan değiştirilmesini sağlayan yeni bir tekniktir.
- Mevcut DNA düzenlenerek bozuk genler düzeltilir veya zararlı genler devre dışı bırakılır.
- Belirli bir genin hastalıklarla savaşmasını sağlamak için aktive edilebilir.
-
Gen Terapisi Nasıl Çalışır?
Gen terapisi, vücudun ihtiyaç duyduğu proteinlerin üretimini destekleyerek hastalıkları tedavi etmeye yardımcı olur. Mutasyonlar nedeniyle üretilemeyen veya hatalı üretilen proteinlerin yerine, gen terapisi ile sağlıklı genler eklenebilir veya düzenlenebilir.
Bu tedavi, genetik materyali doğrudan hücrelere iletmek için genellikle vektörler adı verilen taşıyıcılar kullanır.
Viral vektörler: Virüslerin genetik materyali taşıyabilme yeteneğinden faydalanılır, ancak hastalık yapıcı etkileri ortadan kaldırılmıştır.
Nanoparçacıklar: Yeni geliştirilen bu yöntem, genetik materyali hücrelere taşırken bağışıklık sisteminin tepkisini en aza indirir.
Gen Terapisinin Kullanıldığı Hastalıklar
Günümüzde gen terapisi, özellikle aşağıdaki hastalıkların tedavisinde kullanılmaktadır.
Leber Konjenital Amaurozu (Bir tür göz hastalığı)
Spinal Musküler Atrofi (Kas kaybına neden olan bir hastalık)
Ancak birçok başka hastalık için araştırmalar devam etmektedir ve gen düzenleme teknolojileri gelecekte daha geniş bir kullanım alanı bulabilir.
Gen Terapisinin Zorlukları ve Gelecek Perspektifi
Gen terapisi umut verici olsa da bazı teknik ve güvenlik sorunları içermektedir.
Bağışıklık tepkileri: Vücut, vektörleri yabancı olarak algılayarak tepki verebilir.
Genetik değişikliklerin kontrolü: Eklenen veya değiştirilen genlerin yanlış bölgelerde çalışması, istenmeyen yan etkilere yol açabilir.
Kanser riski: DNA’ya entegre edilen genler bazen istenmeyen mutasyonlara sebep olabilir.
Bu riskleri azaltmak için bilim insanları daha güvenli vektörler ve hassas düzenleme yöntemleri geliştirmek için çalışmaktadır.
Sonuç olarak, gen terapisi, birçok hastalık için devrim niteliğinde bir tedavi yöntemi olma potansiyeline sahiptir. Ancak, güvenli ve etkili bir şekilde uygulanabilmesi için araştırmalar devam etmektedir.
Gen Terapisi Güvenli mi?
Gen terapisi, hastalıkları genetik düzeyde tedavi etmeyi amaçlayan devrim niteliğinde bir bilimsel gelişme olsa da, güvenliği konusunda hala araştırmalar devam etmektedir.
Gen Terapisinin Güvenlik Riskleri
İlk gen terapisi denemeleri 30 yıl önce başladı ve bazı ciddi yan etkiler görüldü. Bunlar;
- Toksisite (hücrelere zarar verme riski)
- Bağışıklık tepkileri (iltihaplanma, vücudun gen terapisine karşı savunmaya geçmesi)
- Kanser riski (bazı durumlarda genlerin yanlış yerlere entegre olması)
Günümüzde geliştirilen yeni teknikler bu riskleri minimize etmeye odaklanmaktadır. Ancak gen terapisi hala görece yeni bir tedavi yöntemi olduğundan, uzun vadeli etkileri tam olarak bilinmemektedir.
Güvenlik Nasıl Sağlanıyor?
Gen terapisi araştırmaları ve uygulamaları katı düzenlemelere tabidir.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA): Tüm gen terapisi ürünlerini denetler ve onaylar. Klinik denemeler başlamadan önce araştırmacıların FDA’dan izin alması gerekir.
Ulusal Sağlık Enstitüsü (NIH): Klinik deneylerin etik ve güvenlik standartlarına uygunluğunu denetler.
Yerel Denetim Kurulları (IRB & IBC): Araştırma yapılan hastanelerde ve üniversitelerde gen terapisi deneylerinin güvenli olup olmadığını değerlendirir.
Klinik deneyler 3 aşamada yürütülmektedir.
- Faz I: Güvenliği test eder, yan etkileri belirler.
- Faz II: Tedavinin etkinliğini değerlendirir.
- Faz III: Yeni tedaviyi mevcut standart tedavilerle karşılaştırır.
FDA, ancak faydalarının risklerinden fazla olduğunu kanıtlarsa bir gen terapisi tedavisini onaylar.
Gen Terapisi Hangi Hastalıklar İçin Mevcut?
Şu anda FDA onaylı sınırlı sayıda gen terapisi tedavisi bulunmaktadır. Onaylı tedaviler aşağıdakileri kapsamaktadır.
Leber konjenital amaurozu (nadir görülen bir göz hastalığı)
Spinal musküler atrofi (kas erimesine neden olan bir genetik hastalık)
Melanom (bir tür cilt kanseri)
Kan kanserleri (lenfoma, multipl miyelom gibi bazı kan hücresi kanserleri)
Dünyanın farklı bölgelerinde yüzlerce klinik çalışma devam etmektedir. Gen terapisi, gelecekte kanser, HIV/AIDS ve diğer genetik hastalıklar için de umut verici bir tedavi seçeneği olabilir.
Eğer gen terapisi hakkında daha fazla bilgi almak veya bir klinik denemeye katılmak istiyorsanız, bir genetik uzmanı veya doktorunuzla görüşebilirsiniz.
Simbians Platformu ile doğru ve güncel sağlık bilgisinin erişilebilir olmasını sağlıyoruz. Tüm içerikler sadece sağlık profesyonelleri ve tıbbi yazarlar tarafından hazırlanmaktadır.
Kaynaklar
MedlinePlus [Internet]. Bethesda (MD): National Library of Medicine (US); [updated 2020 Jun 24]. Gene Therapy and Other Medical Advances; [updated 2020 Jun 18; reviewed 2018 Jun 01; cited 2020 Jul 1]; [about 2 p.]. https://medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/
